Beam Therapeutics: Vorreiter der genetischen Präzisionsmedizin

by Finploris
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Beam Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im Bereich der genetischen Präzisionsmedizin. Das Unternehmen erforscht und entwickelt innovative Ansätze zum „Base Editing“, einer Technologie der Genomeditierung. Damit sollen Korrekturen einzelner Nukleotide in der DNA-Sequenz möglich seien.

Die DNA muss bei diesem Verfahren nicht mehr geschnitten werden. Die Baseneditierung von Beam Therapeutics erweitert die therapeutischen Optionen hämatologische und onkologische Krankheiten sowie Erkrankungen des zentralen Nervensystems und der Leber behandeln zu können. Das Portfolio umfasst Produktkandidaten zur Behandlung von Sichelzellanämie (BEAM-101/102), akuter lymphatischer Leukämie (BEAM-201) sowie Lebererkrankungen wie Alpha-1-Antitrypsinmangel.

Baseneditoren

Baseneditoren besteht aus einem CRISPR-Protein und einem Enzym, zwei Hauptkomponenten, die zu einem Protein fusioniert werden. Das CRISPR-Protein ist an ein Guide-RNA gekoppelt. Es ist derartig modifiziert, sodass es keinen Doppelstrangbruch verursacht und zugleich die etablierte DNA-Erkennungsfunktion von CRISPR verwendet. Das Enzym hingegen dient der chemischen Modifizierung der Ziel-DNA-Base. Die Fusion beider Komponenten erlaubt die exakte Erkennung und anschließende Editierung eines einzelnen Basenpaars der DNA.

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