SKR-015, ist der am weitesten entwickelte Produktkandidat von Scholar Rock, einem Biotechnologieunternehmen. Therapien mit SKR-015 richten sich an Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 2 und 3. Hierbei handelt es sich um eine erbliche und neuromuskuläre Erkrankung, die zu Muskelschwund und Lähmungserscheinungen führt. In der Topaz-Studie soll untersucht werden, ob die Hemmung der Myostatinaktivierung die motorischen Funktionen und den Muskelaufbau verbessert.

Neueste Studienergebnisse zum monoklonalen Antikörper gegen ProMyostatin werden durch die Anerkennung als Medikament für seltene Krankheiten seitens der amerikanischen und europäischen Arzneimittelbehörden untermauert. Für das vierte Quartal 2020 werden weitere klinische Ergebnisse zu einer Studie mit 54 Patienten erwartet. Die Forschungskosten für das zweite Quartal 2020 belaufen sich auf 17 Millionen Dollar. Demgegenüber stehen Einnahmen von 3,9 Millionen Dollar aus der Zusammenarbeit mit Gilead. Der Cashbestand beträgt derzeit 141,2 Millionen Dollar.

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