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Generation Bio

by Finploris
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Generation Bio ist ein Gentechnologieunternehmen, dass sich auf neue Arten von Gentherapien zur dauerhaften Behandlung von Patienten mit schweren Krankheiten fokussiert hat.

Wenn ein oder mehrere Gene der DNA in einem Menschen fehlen oder mutiert sind, können daraus Erbkrankheiten resultieren, die den Köper lebenslang schädigen können. Die Gentherapie von Generation Bio funktioniert mittels Einführung gesunder und funktionaler Kopien des fehlenden oder mutierten Gens in Zellen eines Patienten zur Behandlung spezifischer Erkrankungen. Gegenwärtige Gentherapien nutzen einen viralen Vektor um funktionelle Gene in den Körper zu transportieren und den Zellkern zu erreichen. Am häufigsten wird der Vektor AAV-Capsid verwendet. Aufgrund von Limitationen hinsichtlich der transportierbaren Gengröße sind derzeitige Therapiemöglichkeiten auf seltene Krankheiten beschränkt. Darüber hinaus ist die Hälfte der Patienten nicht für eine AAV-Therapie empfänglich, wenn die körpereigene Immunabwehr Antikörper gegen das virale Capsid bereits gebildet hat.

Generaton Bio entwickelt eine viren-freie Gentherapie-Plattform, basierend auf proprietären geschlossenen DNA-Molekülen (ceDNA), wodurch Limitierungen der gegenwärtigen Gentherapien durch Transport firmeneigener zellgerichteter Lipid-Nanopartikel (ctLNPs) und einem skalierbaren kapsid-freien Herstellungsprozess überwunden werden.

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