Agios Pharmaceuticals

by Finploris
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Agios Pharmaceuticals, ein Biotechnologieunternehmen mit Forschungsschwerpunkten auf Krebstherapien und seltenen genetischen Krankheiten, erhielt für den First-in-Class PKR Activator Mitapivat von der FDA den Orphan-Drug-Status. Das Medikament befindet sich in einer laufenden Phase 2 Studie und behandelt auf dem Feld des Zell-Metabolismus die Thalassämie-Erkrankung. Hierbei handelt es sich um eine Erkrankung der roten Blutkörperchen durch einen Gendefekt.

Das Medikament kann oral eingenommen werden und weißt ein konsistentes Sicherheitsprofil auf. Das Unternehmen prüft zusätzlich die Ausweitung des Behandlungsrahmens auf die Sichelzellenkrankheit. Auch diese Erkrankung verändert den Sauerstoffgehalt an den roten Blutfarbstoffen, das Hämoglobin, negativ.

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