Sangamo Therapeutics

by Finploris
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Sangamo Therapeutics ist ein genommedizinisches Unternehmen mit den folgenden vier Forschungsschwerpunkten: Gentherapie, Zelltherapie, in vivo Genomeditierung und in vivo Genomregulierung. Das Unternehmen hat eine Technologieplattform entwickelt, aus der firmeneigene Geneditierungstherapien mittels Zinkfingernukleasen (ZFNs) entstanden sind. Zur Anwendung kommen ZFN-Technologien unter anderem für die ex vivo Geneditierung-Zelltherapien. Forschungen auf diesem Gebiet umfassen etwa klinische Studien zu HIV sowie zu hämatologischen und onkologischen Krankheiten.

Den auf den bisherigen Forschungen basierten Erkenntnissen folgte die in vivo Anwendung von Zinkfingernukleasen in der Gentherapie. Die Erfahrungen hieraus waren grundlegend für den nächsten Forschungsschritt, den ZFN-Transkriptionsfaktor (ZFP-TF) im Bereich der Genomregulierung zur Therapieanwendung für Erkrankungen am Zentralnervensystem. Die führenden Produkte und Forschungsstudien inkludieren Behandlungsmethoden für Hämophilie, die Sichelzellkrankheit und Nierentransplantationen.

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