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Homology Medicines

by Finploris
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Homology Medicines erforscht neuartige Reihen von adeno-assoziierten viralen Vektoren auf Basis menschlicher hämatopoietischer Stammzellen. Hieraus werden präzise und effiziente genetische Medikamente in vivo abgeleitet. Dazu kommen Verfahren der Gentherapie und der körpereigenen DNA-Regenerationsprozesse durch gleichwertige Rekombination aus nukleasefreien Geneditierungen zur Anwendung. In klinischen Studien der Phase I/II befindet sich beispielsweise das Medikament HMI-102 für erwachsene Patienten mit Phenylketonurie (PKU). Bei PKU handelt es sich um eine angeborene Stoffwechselerkrankung, bedingt durch Mutationen des PAH-Gens. Durch fehlenden Abbau von Phenylalanin (Phe) kommt es zu schweren neurologischen Beeinträchtigungen. Die weltweite Verbreitung von PKU wird auf 50.000 Betroffene geschätzt.

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